提起血液病,估計大家都是心生畏懼,除了人們所熟知的白血病,還有(yǒu)一類造血衰竭類疾病,其中(zhōng)最常見的就是再生障礙性貧血,用(yòng)通俗的語言解釋就是“骨髓不造血了”。我國(guó)再生障礙性貧血發病率很(hěn)高,有(yǒu)調查顯示,急性再生障礙性貧血的發病率大概是3%,而慢性再生障礙性貧血的發病率大概是6%。(資料來源:中(zhōng)華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分(fēn)會)再生障礙性貧血是一組由多(duō)種病因所緻的骨髓造血功能(néng)衰竭性綜合征,其病理(lǐ)機制極為(wèi)複雜,治療難度大,臨床以貧血、出血和感染為(wèi)主要表現。再生障礙性貧血臨床上因缺乏有(yǒu)效的治療手段,絕大多(duō)數患者存在明顯輸血依賴,需要長(cháng)期輸血來維持生命,無法正常工(gōng)作(zuò)學(xué)習,生活質(zhì)量差,也給家庭造成了沉重的負擔。需要警惕的是,如果沒有(yǒu)得到及時的治療,超過60%的非重型再障最終會轉成重型再障從而威脅生命。根據國(guó)家衛健委發布的《造血幹細胞移植技(jì )術管理(lǐ)規範(2017年版)》,造血幹細胞移植技(jì )術适用(yòng)于治療急性白血病、慢性白血病、骨髓增生異常綜合征、多(duō)發性骨髓瘤、淋巴瘤及其他(tā)某些惡性腫瘤等11大類疾病。随着技(jì )術的發展,造血幹細胞移植将成治療再生障礙性貧血的安(ān)全、經濟、有(yǒu)效的方法。目前對于極重型再生障礙性貧血,首選的是造血幹細胞移植,造血幹細胞移植,對于兒童重型再障的治療效果,它的有(yǒu)效率也叫治愈率,可(kě)以達到70%以上,有(yǒu)比較好的治愈率可(kě)以達到85%,臍帶間充質(zhì)幹細胞治療有(yǒu)助于改善再生障礙性貧血患者的骨髓造血功能(néng)國(guó)内研究人員選取了18例再生障礙性貧血患者,其中(zhōng)重型10例,非重型8例;7例曾接受免疫抑制治療,均無效。從正常足月分(fēn)娩胎兒的臍帶分(fēn)離培養UC—MSC,靜脈輸注給患者,每次輸注細胞數為(wèi)1×106/kg,每周輸注1~2次。觀察治療前、後患者外周血細胞計數、骨髓細胞學(xué)、骨髓活檢、外周血CD3+CD4+、CD3+CD8+T淋巴細胞亞群比例及臨床症狀等,觀察治療相關不良反應。結果顯示3例患者基本治愈,7例緩解,1例明顯進步,2例患者貧血和出血症狀好轉、輸血間隔延長(cháng);總有(yǒu)效率72.2%。7例既往對免疫抑制劑無效的患者中(zhōng),4例有(yǒu)效。12例患者在治療前外周血CD4+/CD8+細胞比值倒置,治療後11例不同程度升高(其中(zhōng)7例恢複正常)。且所有(yǒu)患者均未出現明顯的治療相關不良反應。該研究成果證實:臍帶間充質(zhì)幹細胞治療有(yǒu)助于改善再生障礙性貧血患者的骨髓造血功能(néng),尤其對免疫抑制治療無效、不适合移植或不能(néng)耐受相關副作(zuò)用(yòng)的再生障礙性貧血患者具(jù)有(yǒu)重要的臨床價值。發表在英文(wén)期刊《Frontiers of Medicine》一篇主題為(wèi):Outcomes of haploidentical bone marrow transplantation in patients with severe aplastic anemia-II that progressed from non-severe acquired aplastic anemia”(半相合骨髓移植治療慢性再生障礙性貧血進展的重型再生障礙性貧血-II型的療效觀察)論文(wén)。該文(wén)回顧性觀察了2015年至2018年,22例接受單倍體(tǐ)移植治療的再生障礙性貧血-II型(SAA-II)患者,總結分(fēn)析了SAA-II型患者的臨床特征、病程、外周血象特點、供體(tǐ)類型、預處理(lǐ)方案的組成、植入率、急慢性排異反應的發生率、病毒再激活、總體(tǐ)生存時間等指标。鑒于目前該部分(fēn)患者臨床上沒有(yǒu)常規的治愈方案,以Flu/Bu/Cy-ATG作(zuò)為(wèi)預處理(lǐ)方案的單倍體(tǐ)移植,遵循了“北京方案”的基本原則,22例SAA-II型患者中(zhōng),21例(95.5%)獲得了的穩定植入,獲得了86.4%的長(cháng)期生存。論文(wén)結論總結:單倍體(tǐ)骨髓移植是治療SAA-II 的良好選擇之一,取得了積極樂觀的臨床治療效果。對SAA-II患者,在缺少同胞全合供者的情況下,盡早選擇單倍體(tǐ)骨髓移植,是一個值得接受的良好的治療方案,值得采用(yòng)。注:論文(wén)中(zhōng)半相合骨髓移植與單倍體(tǐ)骨髓移植均屬于造血幹細胞移植範疇。美國(guó)科(kē)學(xué)日報曾經報道,35歲的德(dé)裔猶太人在接受了非清髓性異基因造血幹細胞移植手術後,成功治愈了自己的先天性再生障礙性貧血。 41歲的王女士,2017年,因面色蒼白,倦怠乏力,指甲和牙床蒼白無血色,食欲不振入院,血樣化驗、骨髓穿刺确診再生障礙貧血。持續治療一年多(duō),常規藥物(wù)治療作(zuò)用(yòng)不明顯,維持時間很(hěn)短,長(cháng)期用(yòng)藥副作(zuò)用(yòng)也逐漸顯現。中(zhōng)安(ān)康華幹細胞整合療法有(yǒu)效幹預“再障”2019年,王女士開始接觸到中(zhōng)安(ān)康華團隊。中(zhōng)安(ān)康華整合權威幹細胞科(kē)研專家及血液科(kē)專家,為(wèi)王女士制定了幹細胞整合療法,首次次幹預後2周開始出現血紅蛋白,血小(xiǎo)闆回升。幹預半年多(duō)後,精(jīng)神更好,體(tǐ)力增強,可(kě)在家操持家務(wù),且無副作(zuò)用(yòng)。總結效果:王女士再生障礙貧血得到有(yǒu)效控制,中(zhōng)安(ān)康華幹細胞整合療法安(ān)全有(yǒu)效。間充質(zhì)幹細胞具(jù)有(yǒu)良好的分(fēn)化增殖能(néng)力,可(kě)以分(fēn)化成紅細胞、白細胞和血小(xiǎo)闆等各種細胞,具(jù)有(yǒu)重建血液和免疫系統的功能(néng)。多(duō)數學(xué)者認為(wèi),間充質(zhì)幹細胞幹預再生障礙貧血機制在于免疫抑制和造血支持兩方面。大多(duō)數再生障礙貧血患者的發病機制是T淋巴細胞功能(néng)亢進而介導的以造血器官為(wèi)靶器官的自身免疫性疾病,而近年來的研究發現幹細胞在體(tǐ)内外均有(yǒu)免疫抑制功能(néng)。衆多(duō)體(tǐ)外研究證明,間充質(zhì)幹細胞具(jù)有(yǒu)支持造血,促進造血重建等作(zuò)用(yòng)。骨髓中(zhōng)幹細胞的增值分(fēn)化需要與骨髓基質(zhì)細胞、細胞因子、細胞外基質(zhì)等造血微環境的相互作(zuò)用(yòng),促進造血重建。結語:臨床研究案例和中(zhōng)安(ān)康華真實案例顯示:幹細胞對再生障礙貧血安(ān)全有(yǒu)效。相信随着對幹細胞研究的不斷深入,在不久的未來,幹細胞将會成為(wèi)治療再生性障礙貧血的有(yǒu)效方法,為(wèi)所有(yǒu)患者帶來福音。
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