（ 2023年02月27日第 19 版）
記者 吳月輝
細胞治療産(chǎn)業發展潛力大
（2023年2月27日），《人民(mín)日報》發文(wén)稱，細胞治療行業發展潛力大。
作(zuò)為(wèi)一種新(xīn)興的治療方式，細胞治療在衆多(duō)疾病特别是癌症、遺傳疾病、傳染病的治療中(zhōng)展現出良好的效果。近年來，在技(jì )術、政策、市場等驅動下，我國(guó)細胞治療産(chǎn)業呈現出蓬勃發展的态勢，有(yǒu)望成為(wèi)生物(wù)醫(yī)藥領域極具(jù)潛力的新(xīn)賽道。
細胞療法
為(wèi)疾病治療提供新(xīn)選擇
細胞治療是指采用(yòng)生物(wù)工(gōng)程的方法獲取具(jù)有(yǒu)特定功能(néng)的細胞，并通過體(tǐ)外擴增、特殊培養等處理(lǐ)後，使這些細胞具(jù)有(yǒu)增強免疫、殺死病原體(tǐ)和腫瘤細胞等功能(néng)，從而達到治療某種疾病的目的。目前主要的細胞治療方式為(wèi)免疫細胞治療和幹細胞治療。
免疫細胞治療，一般是指在體(tǐ)外對某些類型的免疫細胞如T細胞、NK細胞等進行針對性處理(lǐ)後再回輸人體(tǐ)内，使其表現出殺傷腫瘤細胞、清除病毒等功能(néng)。幹細胞療法，則是把健康的幹細胞移植到患者體(tǐ)内，從而修複病變細胞或再建正常的細胞組織。在臨床上較常使用(yòng)的幹細胞種類主要是間充質(zhì)幹細胞、造血幹細胞、神經幹細胞等。
幹細胞憑借其多(duō)向分(fēn)化、免疫調節以及分(fēn)泌細胞因子等功能(néng)，成為(wèi)細胞治療研究的核心領域之一。近年來，基因工(gōng)程技(jì )術的發展提升了細胞治療的靶向性，也推動了細胞治療與基因治療相結合發展，出現了離體(tǐ)基因治療和載體(tǐ)基因治療。
一些與造血系統相關的疾病，一般主要就是由于造血幹細胞發生異常，裏面的一些基因發生了突變。這時，我們就可(kě)以把患者的造血幹細胞取出來，用(yòng)基因編輯技(jì )術把突變的基因修複到正常的狀态，然後再把它移植回去。這就是離體(tǐ)基因治療。
細胞療法的出現，為(wèi)一些傳統療法無效、難治的疾病治療提供了新(xīn)的選擇。比如，由于個體(tǐ)差異，難以控制每例患者使用(yòng)傳統藥物(wù)的最佳劑量。但在細胞治療中(zhōng)，可(kě)應用(yòng)合成生物(wù)學(xué)設計基因開關，控制藥物(wù)的合成或釋放。同時，還可(kě)以根據患者的病情發展狀态進行動态調整及預後監測，以獲得長(cháng)期療效。
細胞治療産(chǎn)品和傳統化學(xué)藥物(wù)有(yǒu)很(hěn)大不同。免疫細胞從血液中(zhōng)分(fēn)離出來之後，它的活性受到患者年齡、用(yòng)藥史等因素的影響，從細胞采集、培養、基因修飾到再回輸患者體(tǐ)内，進行臨床治療的一系列措施都是個體(tǐ)化的。所以，一個患者對應一個批次産(chǎn)品，也就是需要個性化定制。整個過程中(zhōng)對安(ān)全性要求非常高，耗材都是一次性的。
産(chǎn)業發展正進入快車(chē)道
與傳統化學(xué)藥物(wù)相比，細胞治療産(chǎn)品具(jù)有(yǒu)技(jì )術叠代快、創新(xīn)潛力大、臨床依賴度高、産(chǎn)品可(kě)個性化定制等特點，不少國(guó)家競相布局。
當前，全球細胞治療産(chǎn)業發展正進入快車(chē)道。據統計，到2022年初，全球經批準的細胞治療産(chǎn)品共33款，包括12種免疫細胞産(chǎn)品和21種幹細胞産(chǎn)品。
我國(guó)細胞治療發展時間較短，但勁頭十足。近年來，北京、上海、天津、深圳等地都在大力發展細胞治療産(chǎn)業。上海推出《上海市促進細胞治療科(kē)技(jì )創新(xīn)與産(chǎn)業發展行動方案（2022—2024年）》，提出力争到2024年上海細胞治療産(chǎn)業規模達到100億元。去年，深圳接連發布扶持生物(wù)醫(yī)藥産(chǎn)業發展的文(wén)件，将重點支持包括細胞治療藥物(wù)在内的産(chǎn)業集群高質(zhì)量發展。
據專家介紹，在細胞治療技(jì )術的主要領域——免疫細胞治療領域，我國(guó)已成為(wèi)世界上開展CAR—T細胞治療臨床研究數量最多(duō)的國(guó)家。據相關數據統計，中(zhōng)國(guó)細胞治療市場空間将由2021年的13億元增長(cháng)至2030年的584億元，年均增速高達53%。預計未來10年将成為(wèi)國(guó)内細胞治療産(chǎn)業的快速增長(cháng)期。
推進産(chǎn)業健康快速發展
細胞治療被認為(wèi)是創新(xīn)藥領域研發的細分(fēn)賽道。相關主管部門近兩年出台了多(duō)份與細胞治療産(chǎn)品有(yǒu)關的申報指導，推進相關産(chǎn)品的審評審批。國(guó)内細胞治療産(chǎn)品從申報到生産(chǎn)各環節，獲得較為(wèi)明确的指引。各地政府也不斷出台扶持、鼓勵細胞治療産(chǎn)品研發和上市的相關政策。
目前，國(guó)内細胞治療領域的研究成為(wèi)全球研發的重要力量。與此同時，專家認為(wèi)，作(zuò)為(wèi)新(xīn)興産(chǎn)業，細胞治療産(chǎn)業仍面臨不少挑戰。盡管技(jì )術持續獲得突破，但細胞治療産(chǎn)品真正要實現普及并非易事。一方面，細胞治療技(jì )術轉化應用(yòng)的産(chǎn)業鏈還不夠成熟，另一方面是由于其成本還比較高。
如果相關設備及耗材能(néng)實現國(guó)産(chǎn)化，将會大大降低細胞治療産(chǎn)品的成本。據了解，國(guó)内細胞治療産(chǎn)品研發生産(chǎn)所涉及的一些設備，以及配套的細胞培養耗材等，仍有(yǒu)不少需要進口。
臨床資源的緊缺也制約了細胞治療技(jì )術的臨床轉化應用(yòng)。與傳統化學(xué)藥物(wù)相比，細胞治療産(chǎn)品具(jù)有(yǒu)細胞來源及種類多(duō)、生産(chǎn)制備過程要求嚴格等特點，因此需要建立符合細胞治療産(chǎn)品特點的研發、生産(chǎn)、臨床前評價及臨床研究全鏈條、規範化、标準化的質(zhì)量控制及保障體(tǐ)系。同時，需要設立一些專業的臨床研究型醫(yī)療機構或病房開展系統規範的臨床試驗。在對細胞治療産(chǎn)品的基礎生物(wù)學(xué)特性及作(zuò)用(yòng)機理(lǐ)等深入研究的基礎上，開展臨床安(ān)全性和有(yǒu)效性研究。
中(zhōng)國(guó)科(kē)學(xué)院分(fēn)子細胞科(kē)學(xué)卓越創新(xīn)中(zhōng)心研究員惠利健建議，在細胞治療的創新(xīn)和轉化過程中(zhōng)，通過原始創新(xīn)建立細胞治療新(xīn)技(jì )術，完善細胞質(zhì)量安(ān)全評價、臨床研究規範及産(chǎn)品标準，進而推動細胞治療的臨床轉化應用(yòng)，推進細胞治療産(chǎn)業的健康快速發展。
