細胞技(jì )術，近年來已成為(wèi)當今生物(wù)醫(yī)藥領域最熱門的賽道之一，被業界譽為(wèi)繼藥物(wù)治療和手術治療之後的第三次醫(yī)學(xué)革命。作(zuò)為(wèi)可(kě)能(néng)颠覆常規治療手段的新(xīn)途徑，細胞技(jì )術在多(duō)種重大疾病方面有(yǒu)着極大的潛能(néng)。
随着其科(kē)學(xué)價值與臨床價值不斷在研究中(zhōng)被證實，近年來細胞治療的發展已經進入了跨越式發展的快車(chē)道，并被舉世公(gōng)認。就中(zhōng)國(guó)而言，在當前世界各國(guó)你追我趕的激烈競争中(zhōng)，國(guó)内細胞治療領域的發展也已經進入市場井噴期。
01
國(guó)内細胞行業發展勢頭強勁
據統計，2023年國(guó)内細胞技(jì )術領域在第一季度共有(yǒu)36款細胞療法取得臨床申報進展，包括21款免疫細胞療法和15款幹細胞療法，其中(zhōng)有(yǒu)24項IND獲得受理(lǐ)，14項獲批IND即将進入臨床，整體(tǐ)申報/獲批數量相較于去年第一季度顯著增加。
據過往數據顯示，2022年一季度申報臨床的細胞療法不足10款，其中(zhōng)有(yǒu)7款屬于幹細胞療法。從下面表格中(zhōng)也可(kě)以看出，進入臨床的細胞療法類型正在變得越來越豐富和多(duō)樣化。
2023年1~3月國(guó)内細胞治療領域臨床申報進展▼
02
幹細胞行業迎來“井噴”
據統計，在今年一季度共有(yǒu)15款幹細胞療法取得臨床進展，其中(zhōng)13款均為(wèi)間充質(zhì)幹細胞産(chǎn)品（MSC），與2022年一季度（4款）相比，幹細胞産(chǎn)品無論是申報/獲批數量都有(yǒu)了大幅度的增長(cháng)。
作(zuò)為(wèi)再生醫(yī)學(xué)領域最為(wèi)常用(yòng)的幹細胞類型，間充質(zhì)幹細胞已成為(wèi)當今醫(yī)學(xué)研究領域最前沿、最熱門的方向之一。據了解，全球正在進行的間充質(zhì)幹細胞臨床試驗超過一千項，間充質(zhì)幹細胞在所有(yǒu)幹細胞新(xīn)藥研發中(zhōng)占比十分(fēn)顯著，目前在全球獲批上市的25款幹細胞藥物(wù)中(zhōng)，MSC産(chǎn)品就占據了半壁江山(shān)。
國(guó)内外圍繞間充質(zhì)幹細胞的相關臨床研究已經如火如荼的開展了許久，在今年3月9日，FDA受理(lǐ)Mesoblast間充質(zhì)幹細胞療法Remestemcel-L上市申請的消息引起了業界的轟動，這意味着我們即将迎來第15款上市的間充質(zhì)幹細胞産(chǎn)品，同時也從側面表明了，在臨床應用(yòng)方面，MSC相關産(chǎn)品的發展勢頭強勁，正在加速進入市場。
03
免疫細胞技(jì )術迎來差異化發展
目前，CAR-T細胞技(jì )術是産(chǎn)業化步伐最快的免疫細胞技(jì )術，全球已有(yǒu)多(duō)個産(chǎn)品上市并進入臨床階段。國(guó)内CAR-T細胞技(jì )術也已經進入臨床中(zhōng)。而随着各種新(xīn)技(jì )術的不斷湧現，免疫細胞技(jì )術的臨床研究也日漸成熟。
繼CAR-T之後新(xīn)型免疫細胞技(jì )術例如TCR-T、TIL等療法相繼邁入臨床，适應症也從集中(zhōng)的血液腫瘤拓展到實體(tǐ)瘤、自身免疫疾病等領域。
據統計，在今年第一季度國(guó)内共21款免疫細胞技(jì )術取得臨床進展，同比去年一季度臨床申報/獲批數量大幅度增加。其中(zhōng)，CAR-T依然是主角，占據半壁江山(shān)。但值得注意的是，在适應症方面，實體(tǐ)瘤遠(yuǎn)超血液瘤。血液瘤中(zhōng)以ALL為(wèi)主，但相比之前的CAR-T産(chǎn)品也具(jù)有(yǒu)一定的差異性。
再者，免疫細胞藥物(wù)呈現類型多(duō)樣化，從CAR-T藥物(wù)單一競品賽道慢慢轉變成CAR-T、TCR-T、TIL、NK、CTL等多(duō)種差異化的新(xīn)型免疫細胞療法并駕齊驅的發展趨勢。
從國(guó)内今年一季度來看，在細胞技(jì )術領域，免疫細胞近幾年都均保持穩步的增長(cháng)趨勢，但其細胞類型越來越呈現差異化，以及适應症正在向實體(tǐ)瘤、自免領域以及血液腫瘤的前線(xiàn)治療拓展。
另外對于幹細胞技(jì )術而言正在越來越成為(wèi)衆多(duō)臨床未盡之需的重要主力軍，從近幾年臨床批件來看，其數量呈現“井噴”趨勢，尤其是在2021~2022年期間。據統計，截至2022年12月31日，在國(guó)内CDE受理(lǐ)的57款幹細胞藥物(wù)中(zhōng)(搜索關鍵詞“幹細胞、iPSCs”)，2022年共有(yǒu)21項，而在今年僅從一季度的亮眼表現來看，将極大有(yǒu)望實現超越，幹細胞行業正在迎來其跨時代的變革。
如今，細胞技(jì )術是全球的焦點和熱點，是生命科(kē)學(xué)的前沿，是治療重大難治性疾病新(xīn)的技(jì )術手段。對健康中(zhōng)國(guó)來說，它也是重要的戰略之一。
對于細胞技(jì )術的發展，近年來國(guó)家高度重視和支持，在基礎研究、臨床研究、專利申請和科(kē)研論文(wén)的發表上，都取得了重大的突破，名(míng)列前茅。
在傳統藥物(wù)針對複雜的疑難疾病時往往束手無策時，幹細胞在糖尿病、帕金森綜合征、老年癡呆症、肝纖維化、白血病等多(duō)種領域均被證明有(yǒu)顯著療效，幹細胞研究成果将造福于目前隻能(néng)靠藥物(wù)維持的絕症患者，有(yǒu)望引領全新(xīn)的再生醫(yī)學(xué)革命。
相信2023年度會是細胞藥物(wù)研發的爆發期，會有(yǒu)更多(duō)針對新(xīn)适應證的細胞藥物(wù)進入臨床試驗階段。
